Zatwierdzenie przez amerykańską Agencję Leków i Żywności (ang. FDA) aducanumabu, czyli nowego leku przeciwko chorobie Alzheimera, wywołało niemało kontrowersji. Jest to przeciwciało, które przyłącza się do gromadzącego się w mózgu osoby chorej toksycznego białka (β-amyloidu). Cząsteczki tego białka tworzą w mózgu charakterystyczne dla choroby Alzhemiera złogi amyloidowe. Dotychczasowe badania kliniczne nad lekiem nie przyniosły zadowalających rezultatów.
Biogen (firma farmaceutyczna) przeprowadziła 2 duże badania nad aducanumabem wśród osób z tzw. łagodnymi zaburzeniami poznawczymi (ang. MCI) lub wczesną chorobą Alzheimera oraz złogami amyloidowymi wykrytymi w badaniu pozytonowej tomografii emisyjnej (ang. PET), obrazującym strukturę mózgu. Łagodne zaburzenia poznawcze to stan poprzedzający wystąpienie otępienia, który charakteryzuje się niewielkimi, choć wymiernymi do zbadania, zaburzeniami poznawczymi – zwłaszcza dotyczącymi pamięci.
W marcu 2019r. Biogen wstrzymał podjęte badania, ponieważ wstępne analizy nie wykazały korzyści ze stosowania testowanego preparatu. Jednak kilka miesięcy później firma poinformowała, że uczestnicy, którzy przyjmowali wysokie dawki aducanumabu wykazali w jednym z badań poprawę zdolności poznawczych i zmniejszenie liczby złogów amyloidowych w mózgu.
W związku z tym, Biogen wystosował wniosek o zatwierdzenie leku do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Pomimo faktu, że zewnętrzna grupa doradcza Agencji jednogłośnie wystąpiła przeciwko zatwierdzeniu preparatu, naczelne organy Agencji udzieliły tzw. „przyspieszonego zatwierdzenia” leku w oparciu o pośrednie wyniki badań. Choć niewątpliwie lek zmniejsza stężenie złogów amyloidowych w mózgu, Agencji nie udało się potwierdzić, aby miało to korzystny wpływ na zdolności poznawcze.
Wielu ekspertów skrytykowało decyzję, a trzech członków Komitetu Doradczego Agencji złożyło rezygnację. Natomiast zwolennicy aducanumabu przyrównywali mechanizm działania leku do statyn. Są to leki, które obniżają poziom cholesterolu (zmiana struktury tkanki analogiczna do pozbycia się złogów amyloidowych), a w konsekwencji prowadzić będą do obniżenia częstość zawałów i spadku śmiertelności.
Jakie są wady aducanumabu?
- koszt: około 50 tys. dolarów rocznie
- sposób podania: comiesięczne iniekcje dożylne
- czas trwania terapii: co najmniej rok
- efekty uboczne: u 1/3 osób w pierwszych miesiącach terapii wystąpiły bóle głowy, problemy z widzeniem, epizody dezorientacji i splątania, obrzęk mózgu i mikroudary. Objawy te na ogół ustępowały z czasem.
Jak odnieść się zatem w do aducanumabu?
Nawet jeśli aducanumab okaże się skuteczny, jest wskazany tylko w chorobie Alzheimera, czyli tylko jednym z rodzajów otępienia. Nie będzie działać w przypadku innych typów, takich jak otępienie naczyniowe, otępienie z ciałami Lewy’ego lub otępienie czołowo-skroniowe. Nie wiemy też, czy będzie przydatny u osób z bardziej zaawansowaną chorobą Alzheimera. Istnieje nadzieja, że lek będzie mógł być stosowany u osób ze łagodnymi zaburzeniami poznawczymi, aby powstrzymać progresję do klinicznie zdiagnozowanego otępienia.
Sytuacja, w której pojawia się natłok wiadomości o rzekomym przełomie w leczeniu choroby Alzheimera, jest niekorzystna i może prowadzić do powstawania złudnych nadziei. Opinie ekspertów na temat przydatności aducanumabu są podzielone. Rozsądnie byłoby poczekać na więcej dowodów związanych ze skutecznością nowego leku.
21.08.2021r.